Zwiększają się możliwości leczenia ciężkiej choroby stawów u dzieci
INFORMATOR. Kraj
naukawpolsce.pl | dodane 20-09-2011
Fot. NCI
Zwiększają się możliwości leczenia rzadkiej, ciężkiej choroby dzieci - młodzieńczego idiomatycznego zapalenia stawów w tzw. postaci uogólnionej. O nowych perspektywach terapii poinformowano na piątkowej konferencji prasowej w Warszawie.
Choroby reumatyczne u dzieci zaczynają się zazwyczaj łagodnie i nieoczekiwanie - puchnie kolano, pojawia się gorączka, bolą stawy. Mogą to być echa infekcji, dość łatwe do leczenia. Czasami jednak przebiegają ciężej i trudno je opanować, jak w przypadku młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów (w skrócie MIZS).
"Idiopatyczne" oznacza, że nieznana jest jego przyczyna, a "młodzieńcze" - że objawy wystąpiły przed 16. rokiem życia.
MIZS to choroba przewlekła, która może przebiegać bardzo rozmaicie, objawiająca się bólem, obrzękiem, poranną sztywnością stawów i ograniczeniem ich ruchomości. Pojawia się u jednego na tysiąc dzieci. Choroba zaczyna się zwykle w wieku dwóch - trzech lat i może mieć jedną z sześciu postaci, zależnie od obecności lub braku objawów ogólnoustrojowych - gorączki, wysypki, zapalenia osierdzia i liczby zmienionych zapalnie stawów.
Najcięższą postacią MIZS jest jej postać zwana uogólnioną (uMIZS).
"Szacuje się, że występuje u około 5-10 tys. dzieci, stanowiących od 10 do 20 proc. pacjentów z MIZS" - mówiła w piątek dr hab. Lidia Rutkowska-Sak z Instytutu Reumatologii w Warszawie. Zapadają na nią głównie maluchy, ale choroba może się utrzymywać do wieku dorosłego. Problem z uMIZS sygnalizuje trudna do zwalczenia, kilkutygodniowa wysoka gorączka i wysypka. Bolą też mięśnie i stawy, później powiększa się wątroba, śledziona i węzły chłonne. Pojawiają się sygnały świadczące o stanie zapalnym.
Uogólniona postać MIZS atakuje cały organizm i daje powikłania, z których część jest groźna dla życia (tzw. skrobiawica i zespół aktywacji makrofaga), a część życiu nie zagraża, ale powoduje kalectwo - osteoporozę i zmiany w stawach. Skomplikowane są powikłania po leczeniu - cukrzyca, zaćma, owrzodzenia przewodu pokarmowego czy problemy ze wzrostem - wyliczała Rutkowska-Sak.
Leczenie uMIZS polega na zwalczaniu objawów, zapobieganiu dalszym uszkodzeniom stawów i przystosowywaniu dziecka do życia.
Zarówno diagnoza, jak i leczenie uMIZS, są bardzo problematyczne. Terapia nie działa u wszystkich, bywa też źle tolerowana. "Chorym dzieciom podaje się przede wszystkim hormony kory nadnerczy, ponieważ ich organizm za mało ich produkuje. To najsilniejszy lek przeciwzapalny, który jednak leczy zaledwie objawy choroby, a nie jej przyczyny" - tłumaczyła Rutkowska-Sak. Stosuje się też leki immunosupresyjne oraz tzw. biologiczne, które działają bezpośrednio na układ immunologiczny i osłabiają jego agresywne działanie na własne tkanki.
Możliwości terapii zwiększają nowe leki. Na początku sierpnia w UE zarejestrowano nowy lek biologiczny, który hamuje aktywność interleukiny 6 - białkowej cząsteczki uczestniczącej w powstawaniu uMIZS. Badania kliniczne pokazały, że terapia dzieci chorych na uMIZS z jego wykorzystaniem jest dobrze tolerowana i skuteczna - zapewniała reumatolog.
Nowy lek zarejestrowano do leczenia uMIZS u dzieci co najmniej dwuletnich (dotychczas stosowano go u dorosłych cierpiących na reumatoidalne zapalenie stawów). Problemem jest jednak cena terapii. "Miesięczna kuracja tym lekiem kosztuje obecnie ok. 4,5-5 tys. zł., a całe leczenie trwać musi wiele miesięcy" - powiedziała PAP Rutkowska-Sak. Jej zdaniem, bez refundacji leczenie większej grupy dzieci z uMIZS nie będzie możliwe. "Jeśli już jest nowy lek, niech władze się pospieszą i go udostępnią" - zaapelowała.
Choroby reumatyczne u dzieci zaczynają się zazwyczaj łagodnie i nieoczekiwanie - puchnie kolano, pojawia się gorączka, bolą stawy. Mogą to być echa infekcji, dość łatwe do leczenia. Czasami jednak przebiegają ciężej i trudno je opanować, jak w przypadku młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów (w skrócie MIZS).
"Idiopatyczne" oznacza, że nieznana jest jego przyczyna, a "młodzieńcze" - że objawy wystąpiły przed 16. rokiem życia.
MIZS to choroba przewlekła, która może przebiegać bardzo rozmaicie, objawiająca się bólem, obrzękiem, poranną sztywnością stawów i ograniczeniem ich ruchomości. Pojawia się u jednego na tysiąc dzieci. Choroba zaczyna się zwykle w wieku dwóch - trzech lat i może mieć jedną z sześciu postaci, zależnie od obecności lub braku objawów ogólnoustrojowych - gorączki, wysypki, zapalenia osierdzia i liczby zmienionych zapalnie stawów.
Najcięższą postacią MIZS jest jej postać zwana uogólnioną (uMIZS).
"Szacuje się, że występuje u około 5-10 tys. dzieci, stanowiących od 10 do 20 proc. pacjentów z MIZS" - mówiła w piątek dr hab. Lidia Rutkowska-Sak z Instytutu Reumatologii w Warszawie. Zapadają na nią głównie maluchy, ale choroba może się utrzymywać do wieku dorosłego. Problem z uMIZS sygnalizuje trudna do zwalczenia, kilkutygodniowa wysoka gorączka i wysypka. Bolą też mięśnie i stawy, później powiększa się wątroba, śledziona i węzły chłonne. Pojawiają się sygnały świadczące o stanie zapalnym.
Uogólniona postać MIZS atakuje cały organizm i daje powikłania, z których część jest groźna dla życia (tzw. skrobiawica i zespół aktywacji makrofaga), a część życiu nie zagraża, ale powoduje kalectwo - osteoporozę i zmiany w stawach. Skomplikowane są powikłania po leczeniu - cukrzyca, zaćma, owrzodzenia przewodu pokarmowego czy problemy ze wzrostem - wyliczała Rutkowska-Sak.
Leczenie uMIZS polega na zwalczaniu objawów, zapobieganiu dalszym uszkodzeniom stawów i przystosowywaniu dziecka do życia.
Zarówno diagnoza, jak i leczenie uMIZS, są bardzo problematyczne. Terapia nie działa u wszystkich, bywa też źle tolerowana. "Chorym dzieciom podaje się przede wszystkim hormony kory nadnerczy, ponieważ ich organizm za mało ich produkuje. To najsilniejszy lek przeciwzapalny, który jednak leczy zaledwie objawy choroby, a nie jej przyczyny" - tłumaczyła Rutkowska-Sak. Stosuje się też leki immunosupresyjne oraz tzw. biologiczne, które działają bezpośrednio na układ immunologiczny i osłabiają jego agresywne działanie na własne tkanki.
Możliwości terapii zwiększają nowe leki. Na początku sierpnia w UE zarejestrowano nowy lek biologiczny, który hamuje aktywność interleukiny 6 - białkowej cząsteczki uczestniczącej w powstawaniu uMIZS. Badania kliniczne pokazały, że terapia dzieci chorych na uMIZS z jego wykorzystaniem jest dobrze tolerowana i skuteczna - zapewniała reumatolog.
Nowy lek zarejestrowano do leczenia uMIZS u dzieci co najmniej dwuletnich (dotychczas stosowano go u dorosłych cierpiących na reumatoidalne zapalenie stawów). Problemem jest jednak cena terapii. "Miesięczna kuracja tym lekiem kosztuje obecnie ok. 4,5-5 tys. zł., a całe leczenie trwać musi wiele miesięcy" - powiedziała PAP Rutkowska-Sak. Jej zdaniem, bez refundacji leczenie większej grupy dzieci z uMIZS nie będzie możliwe. "Jeśli już jest nowy lek, niech władze się pospieszą i go udostępnią" - zaapelowała.
Poinformuj znajomych o tym artykule:
REKLAMA
Inne w tym dziale:
- Żylaki. Leczenie żylaków kończyn dolnych. Bydgoszcz, Inowrocław, Chojnice, Tuchola. REKLAMA
- Dostępna innowacyjna metoda dla pacjentów dializowanych: mniejsze ryzyko powikłań chirurgicznych i krótszy czas rekonwalescencji
- Sezon infekcyjny ruszył. Czy szczepienia powstrzymają falę grypy i RSV?
- Co dalej z leczeniem ostrej porfirii wątrobowej?
- Gdzie bije drugie serce Polaków? W jelitach!
- Rak płuca – wyzwanie współczesnej onkologii. Immunoterapia dla chorych w gorszym stanie sprawności.
- Co dziesiąty pacjent jest narażony na zdarzenie niepożądanepodczas leczenia szpitalnego. Większość szpitali wciąż bez elektronicznego systemu raportowania
- Październik to najlepszy moment, by wzmocnić odporność
- Zapowiadane rozszerzenie wskazań do badań PET/CT to ogromna szansa dla chorych
- Potrzebny program pilotażowy dla pacjentów dializowanych – obecne wyceny procedur nefrologicznych nie odzwierciedlają kosztów leczenia
- Infekcja, która nie boli, a zabija – jak brak podstawowego leczenia prowadzi do dramatycznych konsekwencji?
- Wszystkie w tym dziale
REKLAMA
 |
