Pacjenci z chorobą Fabry’ego nadal czekają na refundację
INFORMATOR. Kraj
Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego
Pacjenci z chorobą Fabry’ego od 14 lat walczą o refundację terapii hamującej postęp zagrażających ich życiu zmian.Aktualnie opiniowany jest wniosek o wpisanie na listę refundacyjną leków pozwalających na zahamowanie rozwoju choroby Fabry`ego. Polska jako jedyny kraj w Unii Europejskiej nie udzieliła do tej pory wsparcia cierpiącym na to schorzenie. Sytuacja braku refundacji terapii przyczynowej, wyjątkowej możliwości dla tej choroby rzadkiej, jest dla pacjentów niezrozumiała i trudna do akceptacji.
Choroba Fabry`ego jest chorobą o podłożu genetycznym. Według danych Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego dotyka ona mniej niż 100 osób w Polsce.Jej objawy są niespecyficzne, obejmują wiele narządów i układów (od zmian skórnych, poprzez bóle, zarówno przewlekłe jak i ostre, do zaburzeń czynności nerek, serca i układu nerwowego). Średnio od momentu pojawienia się pierwszych symptomów do prawidłowego rozpoznania choroby mija 15 lat, a pacjenci konsultują się z około 9 specjalistami.
Jedynym rozwiązaniem nawarstwiających się problemów chorych jest zastosowanie enzymatycznej terapii zastępczej. W 2001w Unii Europejskiej dopuszczony do obrotu został lek, umożliwiający zahamowanie rozwoju choroby Fabry`ego. Niestety, w Polsce nadal nie jest on refundowany. Leczenie to jest bardzo drogie i żaden pacjent nie jest w stanie sfinansować sobie leczenia bez pomocy państwa.
„Bezskutecznie walczymy o refundację przez wiele lat, jednak nie tracimy wiary, że tym razem uda się uzyskać dostęp do leczenia. Enzymatyczna terapia zastępcza pozwoli nam godnie żyć, bez ciągłego bólu, i zredukuje nasilenie objawów., które odczuwamy każdego dnia i które nie pozwalają nam swobodnie funkcjonować” – mówi Wojtek ze Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry`ego.
Choroba Fabry`ego skraca życie mężczyzn o 20 lat, a kobiet o 10 lat. Powikłania są niezwykle poważne. Z czasem u nieleczonych pacjentów dochodzi do rozwoju poważnych konsekwencji – kardiologicznych, takich jak nadciśnienie tętnicze, niedomykalność zastawek, przerost lewej komory serca; neurologicznych zaburzeń pocenia się, zaburzeń czynności układu pokarmowego; nefrologicznych, czyli postępującej niewydolności nerek, prowadzących do konieczności rozpoczęcia dializ i przeszczepów nerek.
Choroba Fabry`ego jest chorobą o podłożu genetycznym. Według danych Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego dotyka ona mniej niż 100 osób w Polsce.Jej objawy są niespecyficzne, obejmują wiele narządów i układów (od zmian skórnych, poprzez bóle, zarówno przewlekłe jak i ostre, do zaburzeń czynności nerek, serca i układu nerwowego). Średnio od momentu pojawienia się pierwszych symptomów do prawidłowego rozpoznania choroby mija 15 lat, a pacjenci konsultują się z około 9 specjalistami.
Jedynym rozwiązaniem nawarstwiających się problemów chorych jest zastosowanie enzymatycznej terapii zastępczej. W 2001w Unii Europejskiej dopuszczony do obrotu został lek, umożliwiający zahamowanie rozwoju choroby Fabry`ego. Niestety, w Polsce nadal nie jest on refundowany. Leczenie to jest bardzo drogie i żaden pacjent nie jest w stanie sfinansować sobie leczenia bez pomocy państwa.
„Bezskutecznie walczymy o refundację przez wiele lat, jednak nie tracimy wiary, że tym razem uda się uzyskać dostęp do leczenia. Enzymatyczna terapia zastępcza pozwoli nam godnie żyć, bez ciągłego bólu, i zredukuje nasilenie objawów., które odczuwamy każdego dnia i które nie pozwalają nam swobodnie funkcjonować” – mówi Wojtek ze Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry`ego.
Choroba Fabry`ego skraca życie mężczyzn o 20 lat, a kobiet o 10 lat. Powikłania są niezwykle poważne. Z czasem u nieleczonych pacjentów dochodzi do rozwoju poważnych konsekwencji – kardiologicznych, takich jak nadciśnienie tętnicze, niedomykalność zastawek, przerost lewej komory serca; neurologicznych zaburzeń pocenia się, zaburzeń czynności układu pokarmowego; nefrologicznych, czyli postępującej niewydolności nerek, prowadzących do konieczności rozpoczęcia dializ i przeszczepów nerek.
Poinformuj znajomych o tym artykule:
REKLAMA
Inne w tym dziale:
- Żylaki. Leczenie żylaków kończyn dolnych. Bydgoszcz, Inowrocław, Chojnice, Tuchola. REKLAMA
- Dostępna innowacyjna metoda dla pacjentów dializowanych: mniejsze ryzyko powikłań chirurgicznych i krótszy czas rekonwalescencji
- Sezon infekcyjny ruszył. Czy szczepienia powstrzymają falę grypy i RSV?
- Co dalej z leczeniem ostrej porfirii wątrobowej?
- Gdzie bije drugie serce Polaków? W jelitach!
- Rak płuca – wyzwanie współczesnej onkologii. Immunoterapia dla chorych w gorszym stanie sprawności.
- Co dziesiąty pacjent jest narażony na zdarzenie niepożądanepodczas leczenia szpitalnego. Większość szpitali wciąż bez elektronicznego systemu raportowania
- Październik to najlepszy moment, by wzmocnić odporność
- Zapowiadane rozszerzenie wskazań do badań PET/CT to ogromna szansa dla chorych
- Potrzebny program pilotażowy dla pacjentów dializowanych – obecne wyceny procedur nefrologicznych nie odzwierciedlają kosztów leczenia
- Infekcja, która nie boli, a zabija – jak brak podstawowego leczenia prowadzi do dramatycznych konsekwencji?
- Wszystkie w tym dziale
REKLAMA
 |
