Mukowiscydoza Cystic Fibrosis Pseudomonas aeruginosa AERUGEN Mukowiscydoza Szczepionka przeciwko zakażeniom Pseudomonas aeruginosa Dziecko potrzebuje Twojej pomocy!
	Dzień dobry! Mam na imię Hawier. Mam 3,5 roku i jestem chory na mukowiscydozę. Dzięki moim rodzicom, lekarzom i ludziom dobrej woli mam szansę na walkę z chorobą. Wiem, że przegram, ale pozostaje mi nadzieja i wiara. Mam zniszczoną wątrobę i układ pokarmowy. Przeszczep wątroby umożliwi mi dotrwanie do możliwie dorosłego wieku i da nadzieję, że nie będzie dalszego postępu choroby. Poddany jestem całkowitej terapii ograniczającej postęp choroby, co wiąże się z ogromnymi nakładami finansowymi. Koszt mojego leczenia miesięcznie wynosi około 4 tys. złotych. Mam młodszego brata i pragnę, aby nie poznawał życia samotnie. Proszę Państwa o wsparcie w tej nierównej walce. Wszystkim bardzo dziękuję za okazaną pomoc!   Hawier KONTO: BPH PBK S.A. Oddział Kraków nr 36 1060 0076 0000 3200 0132 9248 Koniecznie z dopiskiem: DLA HAWIERA MELNYKA
	DZIECKO CHORE NA MUKOWISCYDOZĘ    Apel o pomoc dla Hawiera Hawier OnLine Napisali w prasie / Pokazali w TVP FUNDUSZ ZDROWIA ODMAWIA - Hawier bez leku Gazeta POZNAŃSKA (25.05.2006) Leczenie Hawiera, dziecka chorego na mukowiscydozę, nie będzie w tym roku kontynuowane. Wielokrotnie pisaliśmy o kilkuletnim chłopcu, którego zdrowie może być przedłużone pod warunkiem, że każdego roku będzie otrzymywał szczepionkę o nazwie Aerugen. Jej wadą jest wysoka cena. Przed rokiem refundację kosztów rodzice wywalczyli na drodze sądowej. I pewnie znów będą musieli to zrobić – Wielkopolski Oddział NFZ odrzucił wniosek, nie podając uzasadnienia. Decyzji nie zmieniły pozytywne opinie specjalistów, którzy podtrzymują konieczność dalszego stosowania leku. Nie zmienił jej również fakt, iż choroba dziecka uległa wyraźnemu spowolnieniu, oddalając konieczność transplantacji wątroby. Więcej... Dotyczy refundacji kosztów zaszczepienia Hawiera Melnyka preparatem Aerugen W nawiązaniu do całej sytuacji, dotyczącej naszego syna Hawiera Melnyk, chcemy wnieść kilka istotnych informacji. Informacje dotyczące Aerugenu: Na terenie Europy i nie tylko, szczepionka Aerugen stosowana jest z ogromnym pozytywnym skutkiem u dzieci chorych na mukowiscydozę od ponad 12 lat. Statystyki potwierdzają bardzo dużą, jak na dzieci z mukowiscydozą, skuteczność w zapobieganiu zarażeniem i kolonizacją Pseudomonas aeruginosa. Co więcej, na terenie Unii Europejskiej - a niewątpliwie jesteśmy jej członkiem - Aerugen ma zastosowanie również u dzieci "muko" zakażonych Pseudomonas, ponieważ szczepionka ta nie działa tylko na zasadzie preparatu czynnego, ale również pozwala znosić tym dzieciom ową kolonizację znacznie łagodniej i bez większych powikłań. Wiąże się to z podawaniem mniejszej ilości antybiotyków o lżejszym działaniu. Więcej... AERUGEN – szczepionka przeciwko zakażeniom Pseudomonas aeruginosa u pacjentów z mukowiscydozą Najczęstszą przyczyną chorób płuc u pacjentów z mukowiscydozą są infekcje bakteriami Pseudomonas aeruginosa. Do tej pory zidentyfikowano u tych chorych 16 różnych serotypów (rodzajów) bakterii Pseudomonas Aeruginosa, z czego 8 z nich odpowiada za 90% zakażeń. Aerugen jest skoniungowaną (złożoną) szczepionką przeciwko tym właśnie 8 serotypom bakterii Pseudomonas aeruginosa i egzotoksynie A – toksycznej substancji wytwarzanej przez bakterie. Mechanizm działania szczepionki polega na pobudzeniu produkcji przeciwciał z bardzo wysokim powinowactwem do bakterii Pseudomonas aeruginosa i egzotoksyny A, co znacznie zwiększa odporność i chroni pacjenta przed infekcją. Więcej... Problem refundacji leków sierocych w Polsce Dostęp do nowoczesnych leków i świadczeń zdrowotnych był tematem seminarium pt. "Leki sieroce w Polsce - uregulowania prawne i problemy etyczne w leczeniu chorób rzadko występujących", które odbyło się 21 stycznia w Warszawie. Otwierając seminarium, prof. dr hab. Anna Tylki-Szymańska z Centrum Zdrowia Dziecka podkreślała postęp w leczeniu rzadkich chorób o podłożu genetycznym lub metabolicznym, ale zwracała też uwagę na problemy, przede wszystkim finansowe, w dostępie do tych świadczeń. Pilna jest potrzeba rozwiązań systemowych umożliwiających wczesne rozpoznanie i podjęcie terapii, co jest zwykle tańsze niż leczenie powikłań w rozwiniętej fazie choroby. Więcej... Serum screening for anti-Pseudomonas antibodies Assay Date: 20.01.2004 Patient: HM (19.02.2000) Hospital: Klinika Pneumonologii i Alergologii Dr Anna Popiel Poznań, Poland Antigen Concentration cut-off Anti-P. aeruginosa IATS 6 (IT-1) IgG concentration < 1.0 mg/ml 6.05 mg/ml Anti-P. aeruginosa IATS 11 (IT-2) IgG concentration < 0.5 mg/ml 6.67 mg/ml Anti-P. aeruginosa IATS 2 (IT-3) IgG concentration < 1.00 mg/ml 24.53 mg/ml Anti-P. aeruginosa IATS 1 (IT-4) IgG concentration < 0.75 mg/ml 23.07 mg/ml Anti-P. aeruginosa IATS 10 (IT-5) IgG concentration    0.43 mg/ml 2.76 mg/ml Anti-P. aeruginosa IATS 16 (IT-7) IgG concentration < 1.30 mg/ml 34.89 mg/ml Anti-P. aeruginosa IATS 3 (Habs-3) IgG concentration    0.21 mg/ml 2.24 mg/ml Anti-P. aeruginosa IATS 4 (Habs-4) IgG concentration    0.96 mg/ml 6.22 mg/ml Anti-P. aeruginosa Toxin A IgG concentration < 0.90 mg/ml 3.42 mg/ml Values above cut-off: 0 Immunization is recommended if no more than 4 values are above cut-off level. Immunization of this patient is recommended: YES Szczepionka Aerugen jest przeznaczona dla pacjentów powyżej 18. miesiąca życia (brak badań dotyczących bezpieczeństwa i immunogenności u pacjentów młodszych). Schemat dawkowania: Szczepienie domięśniowe 1 - dzień 0 2 - po 60 dniach 3 - po 12 miesiącach       od dnia 0 4 i kolejne co 12 miesięcy Cena 1 opakowania leku (1 szczepienie) wynosi 2600 Euro. Dla zainteresowanych pacjentów oferujemy bezpłatne badanie surowicy określające aktualny stan infekcji Pseudomonas aeruginosa lub jej braku. W Polsce produkt może być dostępny na zasadzie tzw. importu docelowego. Dodatkowe informacje pod adresem: www.orphan-europe.com Kontakt: Orphan Europe (Germany) GmbH Przedstawicielstwo w Polsce ul. Czereśniowa 98 02-456 Warszawa tel.: (22) 863 86 01 fax.: (22) 863 58 96 Szanowny Panie Piotrze! Piszę do Pana, ponieważ uważam, że większe grono ludzi może więcej zdziałać. Nie będę kryć swego oburzenia i mam prawo do emocjonalnego podejścia do naszej sprawy. Szczepionka Aerugen jest tzw. lekiem sierocym, który nie jest zarejestrowany w Polsce. Na terenie Europy jest on stosowany jako lek sierocy i co więcej, aby nie można było zarzucić braku wiedzy na jego temat, firma Orphan Europe GmbH doprowadziła do zarejestrowania tego jedynego dla Mukolków leku na terenie Unii Europejskiej. Rację bytu temu specyfikowi dała Komisja Europejska. Hawier jest jedynym na terenie całej Wielkopolski, który sprostał i zakwalifikował się poprzez szwajcarskie badania do tej szczepionki. Na terenie woj. lubuskiego jest także DRUGI chłopiec, który też powinien dostać tę szczepionkę. Mieszka on w Nowej Soli. Nazywa się Kamil Mroziuk. Jego mama Katarzyna już ponad rok walczy o prawo podania i zrefundowania tego leku z Lubuskiego Oddziału Regionalnego NFZ w Zielonej Górze! Jak można się domyślić, NFZ nie chce zrefundować tego jedynego dla NASZYCH dzieci leku. Czyżby nie było pomyślnych rokowań dla naszych dzieci? Więcej... Mukowiscydoza [1 z 3] www.mukowiscydoza.pl Co to jest mukowiscydoza? Mukowiscydoza (Cystic Fibrosis) jest jedną z najczęściej występujących chorób uwarunkowanych genetycznie. Przyczyną choroby jest wrodzony defekt powodujący zagęszczenie śluzu, co prowadzi do zalegania gęstej wydzieliny, głównie w obrębie układu oddechowego (płuca) i w przewodach trzustkowych. Choroba w głównej mierze dotyczy układu oddechowego i objawia się przede wszystkim nawracającymi bądź przewlekłymi zapaleniami płuc i oskrzeli, nawracającymi zapaleniami zatok. Typowe są także objawy ze strony układu pokarmowego, niedrożność jelit, przedłużająca się żółtaczka noworodków, przewlekła biegunka czy kłopoty z tolerancją pokarmów. Mukowiscydoza w chwili obecnej jest chorobą nieuleczalną i prowadzi do przedwczesnego zgonu. Dziedziczenie Mukowiscydoza jest dziedziczona w sposób autosomalny recesewny co oznacza, że chore dziecko odziedziczyło 2 nieprawidłowe geny - jeden od ojca, drugi od matki. W Polsce co 25 osoba jest nosicielem nieprawidłowego genu CFTR (cystic fibrosis transmembrane regulator), odpowiedzialnego za wystapienie choroby. Terminem nosiciel określa się osobę posiadającą tylko jeden nieprawidłowy gen (do chwili obecnej wykryto ok. 1000 mutacji w obrębie genu CFTR, co powoduje bardzo różnorodny przebieg kliniczny choroby). Zazwyczaj nikt o tym nie wie, gdyż nie występują żadne objawy. Dopiero zdiagnozowanie choroby dziecka (w większości wypadków) jest momentem, w którym rodzice dowiadują się o swoim nosicielstwie. Statystycznie dziedziczy ją 25% dzieci rodziców nosicieli. Zgodnie ze schematem dziedziczenia, połowa dzieci z takich związków staje się nosicielami, a co czwarte jest całkowicie zdrowe. Mukowiscydoza w liczbach Mukowiscydoza występuje u jednego na 2 500 noworodków, co oznacza, że statystycznie co drugi dzień rodzi się chore dziecko. Dla porównania częstość występowania fenyloketonurii,czy wrodzonej niedoczynności tarczycy jest ponad trzykrotnie niższa. Dokładna liczba chorych w Polsce nie jest znana. Według rejestru, prowadzonego przez Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc w Rabce, jest około tysiąca chorych, w tym około 300 osób powyżej 18-go roku życia. Faktyczna liczba chorych jest jednak istotnie większa, po pierwsze, nie wszyscy zdiagnozowani chorzy zgłaszają się do rejestru, ponadto nie znana jest liczba osób z chorobą nierozpoznaną. Zastanawiający jest fakt, iż średnia zachorowalność w krajach europejskich jest ponad 2,5 raza wyższa niż w Polsce. Zdaniem specjalistów, jedynym wyjaśnieniem tak istotnych różnic, jest stwierdzenie, iż w naszym kraju stawianych jest zbyt mało rozpoznań. Dlaczego trudno rozpoznać mukowiscydozę? Objawy mukowiscydozy nie są charakterystyczne i dlatego zdarza się, że u dziecka może zostać mylnie rozpoznana inna choroba (np. celiakia, astma wczesnodziecięca, przewlekłe zapalenie oskrzeli). Objawy najczęściej dotyczą układu oddechowego i pokarmowego. Najwcześniejszym objawem może być niedrożność smółkowa, natomiast najczęstsze są zmiany w układzie oddechowym i one mają istotny wpływ na późniejsze życie dziecka. Najwcześniej mukowiscydoza jest rozpoznawana u dzieci, u których w rodzinie stwierdzono tę chorobę. Ze względu na ryzyko urodzenia się chorego dziecka, każdy noworodek jest bardzo dokładnie diagnozowany. W Polsce średni wiek pacjentów w momencie rozpoznania wynosi 3,5 - 5 lat. Dane te negatywnie odróżniają nas od wyników zachodnioeuropejskich, gdzie połowa przypadków jest rozpoznawana w pierwszym półroczu życia dziecka, a 80 % wszystkich rozpoznań jest postawionych przed ukończeniem trzeciego roku. Mimo, iż jak wiele innych chorób genetycznych, mukowiscydoza pozostaje wciąż nieuleczalna, to jej wczesne rozpoznanie oraz wczesne rozpoczęcie prawidłowego i systematycznego leczenia ma znaczenie decydujące o jakości i długości życia chorego. Więcej...
	Apel o pomoc dla Hawiera Melnyka chorego na mukowiscydozę. Strona bezpłatna pod patronatem PORADNI INTERNETOWEJ ZdroweMiasto.PL Utworzono 15.06.2004 r. na podstawie materiałów nadesłanych do redakcji serwisu. Projekt, wykonanie, opieka techniczna: piotrK & ZdroweMiasto.PL PERITUS, Bydgoszcz, ul. Warszawska 15/1 tel.: (52) 345 67 61 lub (52) 325 46 30, kom. 602 704 115 Do góry  Home